100万美元授予基因编辑研究所镰状细胞研究所

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埃里克里姆,博士。

Christianacare的科学家基因编辑研究所从Lisa Dean Moseley基金会获得100万美元的批准,为遗传性血液疾病开发一种新的基因治疗,包括镰状细胞疾病,为近10万名患有不成比例的非洲裔美国人的疾病提供希望。

在以前的工作中展示了基因编辑效率如何因人员而异,导演埃里克·普赫,博士和他的研究团队正在探讨谁可以从这项治疗中受益的遗传原因,谁可能不会是一个谎言的问题在个性化医学的基础上。

“我们的工作为了解遗传多样性在此类治疗中的重要性,”KmiC博士说。“我们预计我们的调查结果将对生物医学研究和遗传医学产生广泛影响。”

Brett Sansbury,博士。

Kmiec博士的基因编辑学院的团队有影响少数民族社区的疾病的优先工作

普世德博士说:“少数群体社区中疾病的成功治疗的发展落后于影响普通美国人口的疾病。”“这笔补助金将帮助我们扭转这一趋势,并履行我们的中央使命,将卧间研究转化为医学方便的临床应用。”

设计基因编辑工具以解决镰状细胞疾病

利用CRISPR(群集定期间隙的短语重复)技术在他的实验室中开发的技术,KmieC和他的研究团队将设计遗传编辑工具,以扭转导致镰状细胞疾病的血红蛋白基因中的单一基本突变。通过他们的实验,团队希望识别克切者分子,这些分子最有效地在大型和遗传多样的患者中获得最有效。

“克里普尔定向的基因编辑完全可行,可以成为镰状细胞疾病和其他血吸虫病等血友病和地中海贫血的其他血吸虫治疗,”KmiC博士说。

群集定期间隙的短语重复(CRISPR) - 一系列的基因编辑正在接近癌症的临床实施。

但建立CRISPR定向的基因编辑策略来治疗这些疾病呈现出独特的挑战。

“很大程度上据信,个人之间的遗传多样性改变了人类细胞对基因工程的反应方式,”毕业博士说。“因此,特别是更强大的方法,特别是为镰状细胞疾病发展新治疗的目标必须考虑到人类的变化。”

基因编辑研究所的研究人员通过使用设计用于校正在整个身体中的红细胞中血红蛋白分子的血红蛋白分子的镰状细胞突变进行CD34阳性祖细胞的人干细胞进行实验,发现了这种变化。。

每只患者样本对基因编辑研究所进行测试产生的不同水平的精确或易于易受基因编辑。赠款将允许研究人员扩展这项工作并测试更多患者样品。

该团队将与新泽西州卡姆登的Coriell Medical Institute伙伴关系合作,以获得祖先干细胞,用于从镰刀细胞和健康患者的大型遗传多样化群体,两人的非洲裔美国和高加索人。

该补助金还支持基因编辑研究所在Box™教育工具包中的Crisprprp,以吸引高中学生在不足的社区中参与镰状细胞病的斗争。

在镰状细胞疾病中不同遗传背景中的因子

Using the Gene Editing Institute’s patented cell-free extract CRISPR gene editing on a chip system, the team will make independent assessments of both genetic diversity (by using different patient samples) and the impact of potential, therapeutically relevant target cell types to create an accurate profile of gene editing applicability. The next step will be to measure the efficiency and accuracy of chromosomal gene repair of the sickle cell mutations in potential target stem cells.

“我们的工作结果将是一个合理的设计,最大有效和验证的工具箱,可以广泛地利用Crispried基因编辑作为镰状细胞和其他血型疾病的治疗方法,”Brett Sansbury说:Brett Sansbury说:Brett Sansbury说:“Ph.D., the Gene Editing Institute’s Discovery Group leader and project lead investigator on the grant.

镰状细胞贫血是由单一基因引起的最常见的遗传性疾病之一,是一种新兴的全球健康负担。这种疾病在包括非洲裔美国人在内的某些族群中更为常见,其中1人中有1次携带镰状细胞基因。

补助金的研究也将支持基因编辑研究所的使用在Box™教育工具包中的CRISPR从事高中生在营养的社区中参与对抗镰状细胞病的斗争。

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